एमआरएनए सफलता कैंसर और आनुवंशिक दोषों के लिए व्यक्तिगत उपचार के विकास की अनुमति दे सकती है: वैज्ञानिकों की पोलिश टीम 2018 यूरोपीय आविष्कारक पुरस्कार के लिए नामांकित।
- अधिकतम प्रभावशीलता के साथ पूरी तरह से वैयक्तिकृत चिकित्सा के विकास के लिए शर्त यह है कि व्यक्तिगत रोगियों और उनके विशिष्ट रोगों के अनुरूप चिकित्सा की पेशकश की जाए, वह भी सेलुलर स्तर पर।
यह पोलिश वैज्ञानिकों का लक्ष्य है: जेसेक जेमेलिटी, जोआना कोवाल्स्का, एडवर्ड डारिएन्किविक्ज़ और उनकी टीम।
उन्होंने एमआरएनए अणु के एक टिकाऊ, अधिक प्रभावी और आसानी से तैयार होने वाले अंत को विकसित किया है - तथाकथित टोपी, जो कोशिका को विशिष्ट प्रोटीन का उत्पादन करने का निर्देश देती है।
वैज्ञानिकों द्वारा प्रस्तावित तकनीक हमें चिकित्सा समाधान के बारे में सोचने की अनुमति देती है जो रोगी के डीएनए में सीधे परिवर्तन किए बिना शरीर की आनुवंशिक सूचना प्रणाली को सही करती है।
उनकी उपलब्धियों के लिए, जेमियलिटी, कोवाल्स्का, दार्येनकीविज़ और वारसॉ विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों की एक टीम को "रिसर्च" श्रेणी में 2018 के यूरोपीय इन्वेंटर अवार्ड के फाइनल के लिए नामित किया गया था। इस साल के ईपीओ पुरस्कार के विजेताओं की घोषणा एक समारोह में की जाएगी जो 7 जून को पेरिस में होगा।
ईपीओ के अध्यक्ष बेनोइट बैटीस्टेली ने कहा, "पोलिश वैज्ञानिकों द्वारा प्रस्तावित अवधारणा आणविक जीव विज्ञान पर आधारित वैयक्तिकृत चिकित्सा के उपयोग को बढ़ा सकती है।" "यह आविष्कार दर्शाता है कि कैसे यूरोपीय चिकित्सा अनुसंधान कैंसर और अन्य घातक बीमारियों के इलाज के लिए नई अवधारणाएं बनाने में मदद कर रहा है जो लाखों लोगों को संभावित रूप से लाभ पहुंचा सकते हैं।"
एक व्यक्तिगत अनुभव जिसने व्यक्तिगत चिकित्सा के विकास में योगदान दिया
वॉरसॉ विश्वविद्यालय में जैव-रासायनिक रसायन विज्ञान में काम करने वाले जेसेक जेमियलिटी के लिए, कैंसर जैसे रोगों के इलाज के नए तरीकों को विकसित करने के मुद्दे का विशेष महत्व था।
जबकि उनकी टीम ड्रग वाहक के रूप में अधिक स्थिर, रासायनिक रूप से संशोधित mRNA के विकास पर शोध कर रही थी, उनकी बेटी ने ल्यूकेमिया विकसित किया।
जेमियलिटी कहती हैं, "मैंने अस्पताल में बहुत समय बिताया, जहां मैंने कई बच्चों को अपने जीवन के लिए लड़ते देखा।" "उसकी बीमारी मेरे काम के लिए एक बहुत महत्वपूर्ण प्रेरणा थी।"
और यद्यपि वैज्ञानिक की बेटी पूरी तरह से ठीक हो गई है, हर साल कैंसर के विभिन्न रूपों के 10 मिलियन से अधिक नए मामलों का निदान किया जाता है।
कैंसर, अपने सभी रूपों में, दुनिया में मौत का दूसरा प्रमुख कारण है। सर्जरी, विकिरण चिकित्सा और कीमोथेरेपी जैसे मानक उपचार महत्वपूर्ण प्रगति कर रहे हैं।
हालांकि, तथ्य यह है कि अनुमान के मुताबिक, पांच में से दो लोग अपने पूरे जीवन में कैंसर का विकास कर सकते हैं, और परिणामस्वरूप भारी वित्तीय लागत और मरीजों के जीवन पर प्रभाव, ने कैंसर उपचार में नई अवधारणाओं पर शोध को एक चिकित्सा प्राथमिकता दी है।
उपचार की एक आशाजनक दिशा रोगी की डीएनए पर आधारित चिकित्सा की पेशकश करते हुए, वैयक्तिकृत चिकित्सा का क्षेत्र है।
लक्ष्य यह है कि रोग के आनुवांशिक कारण को समझा जाए, या तो डीएनए के उन क्षेत्रों का पता लगाकर जो इसके विकास का कारण बने, या कैंसर के असामान्य सेल विकास के लिए जिम्मेदार आनुवंशिक उत्परिवर्तन का पता लगाकर।
MRNA संशोधन की एक नई अवधारणा
मानव डीएनए में लगभग 20,000 जीन होते हैं जिनमें प्रोटीन, एंजाइम और अन्य कण होते हैं जो शरीर को बनाते हैं।
हालांकि, डीएनए में बदलाव करना इतना महंगा, मुश्किल और जोखिम भरा है कि आज तक, कुछ जीन थेरेपी को मंजूरी दी गई है।
वे ज्यादातर संशोधित रेट्रोवायरस पर आधारित होते हैं जो सेल रक्षा तंत्र के माध्यम से फिसल सकते हैं और सेल नाभिक में सीधे नई जानकारी पेश कर सकते हैं।
बहुत कम आक्रामक दृष्टिकोण डीएनए में लिखी गई जानकारी को सेल के राइबोसोम में स्थानांतरित करने के तरीके पर ध्यान केंद्रित करना है, जहां डीएनए में एन्कोड किए गए प्रोटीन उत्पादन के लिए आदेश किए जाते हैं।
इस जानकारी को प्रेषित करने के लिए दूत RNA (mRNA) के रूप में संदर्भित अणु जिम्मेदार हैं। यह प्रकृति में अल्पकालिक है, इसलिए मानव एंजाइम और प्रोटीन ने राइबोसोम के लिए चिकित्सीय प्रभाव का संचार करने से पहले मोटे तौर पर किसी भी संशोधित बाहरी एमआरएनए को हटा दिया है।
चार दशक पहले शुरू हुए अनुसंधान पर निर्माण, जेमियलिटी और उनकी टीम ने एक अलग दृष्टिकोण का प्रस्ताव दिया, जो प्रत्येक mRNA अणु के अंत में नाजुक संरचनाओं पर ध्यान केंद्रित करता है, जिसे 5 'कैप के रूप में जाना जाता है। “MRNA चयापचय के लिए टोपी संरचना बहुत महत्वपूर्ण है, क्योंकि इसके बिना, mRNA बहुत जल्दी टूट जाता है और अपने कार्यों को नहीं कर पाता है। इसलिए टोपी mRNA को क्षरण से बचाती है। '
अनुसंधान टीम ने एक विशेष एमआरएनए अणु के लगभग 80,000 परमाणुओं में से एक को सल्फर परमाणु के साथ ऑक्सीजन परमाणु को बदलकर बदल दिया। इस तरह से सिंथेटिक एमआरएनए कैप बनाई गई।
पेटेंट किए गए आविष्कार - जिसे बीटा-एस-एआरसीए कहा जाता है - एक स्वाभाविक रूप से होने वाले अणु की तुलना में सेल में एक स्थिर mRNA, पांच गुना अधिक प्रभावी और तीन गुना अधिक स्थिर के निर्माण का नेतृत्व करता है, जिससे mRNA- आधारित पैपियों के विकास का मार्ग खुल जाता है।
प्रयोगशाला से लेकर बाजार तक
2008 में यूरोपीय पेटेंट प्रक्रिया की शुरुआत के बाद, टीम ने मेनज विश्वविद्यालय (जर्मनी) से बायोएनटेक के साथ एक साझेदारी का गठन किया, जो जीन चिकित्सा में माहिर है।
UW टीम द्वारा विकसित mRNA कैप का उपयोग करके प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण दो साल बाद शुरू हुआ। 2013 में, बायोएनटेक ने सबसे महत्वपूर्ण दवा कंपनियों को स्थिर एमआरएनए प्रौद्योगिकी का लाइसेंस दिया, जिसमें फ्रांसीसी सनोफी एस.ए. और जेनेटेक इंक।
जुलाई 2017 में, BioNTech ने Jemielity और उनकी टीम द्वारा विकसित कैप्स का उपयोग करके एक व्यक्तिगत mRNA आधारित कैंसर वैक्सीन के लिए पहले मानव परीक्षणों के आशाजनक परिणाम प्रकाशित किए।
13 अध्ययन प्रतिभागियों में से आठ जिनके पास प्रतिगामी मेलेनोमा पुनरावृत्ति थी, अध्ययन के 23 महीनों के दौरान कैंसर की कोई कोशिका नहीं थी।
इसके विपरीत, नए ट्यूमर विकसित करने वाले अन्य पांच लोगों में से एक ने ट्यूमर का संकोचन दिखाया।
अध्ययन टीका, जो अन्य प्रकार के कैंसर के इलाज के लिए भी तैयार किया जा सकता है, रोगी के ट्यूमर डीएनए के अनुक्रमण और सामान्य ऊतक के साथ तुलना करने पर आधारित है।
म्यूटेशन की पहचान होने के बाद, कृत्रिम रूप से परिवर्तित एमआरएनए को रोगी के शरीर में इंजेक्ट किया जाता है, जिससे प्रतिरक्षा प्रणाली को कैंसर कोशिकाओं का पता लगाने और नष्ट करने की अनुमति मिलती है।
बायोनटेक की योजना टेक्नेंट्रीक नामक एक एंटी-कैंसर दवा के साथ मिलकर इस तकनीक का परीक्षण करने की है।
खोज करने वाली टीम
पहले से ही 1980 के दशक में, यूनिवर्सिटी ऑफ वारसॉ के कर्मचारी mRNA स्थिरीकरण से निपटने के अपने सहयोगियों से बहुत आगे थे, इससे पहले कि यह एक संरचनात्मक तत्व माना जाता था जो संभवतः जीवन रक्षक उपचारों में इस्तेमाल किया जा सकता था।
एक अनुभवी टीम के सदस्य एडवर्ड डारिएन्किविक्ज़ ने 1970 में अपनी मास्टर डिग्री प्राप्त की और 1976 में वॉरसॉ विश्वविद्यालय में कार्बनिक रसायन विज्ञान में डॉक्टरेट की थीसिस का बचाव किया, और 2009 से उन्होंने भौतिकी के पूर्ण प्रोफेसर के रूप में वॉरसॉ विश्वविद्यालय में काम किया।
वह वारसॉ विश्वविद्यालय में भौतिकी विभाग में जीन एक्सप्रेशन प्रयोगशाला के प्रमुख और वारसॉ विश्वविद्यालय में नई तकनीकों के केंद्र में आणविक जीवविज्ञान और जैव भौतिकी के अंतःविषय प्रयोगशाला हैं।
2015 में, उन्हें पदक से सम्मानित किया गया था बायोकेमिस्ट्री और बायोफिज़िक्स में असाधारण उपलब्धियों के लिए लियोन मरचेल्स्की। वह 208 वैज्ञानिक प्रकाशनों, तीन यूरोपीय पेटेंट और एक अमेरिकी पेटेंट के सह-लेखक हैं।
जेसेक जेमेलिटी 2013 से ऑर्गेनिक केमिस्ट्री के प्रोफेसर के रूप में वॉरसॉ विश्वविद्यालय में नई तकनीकों के केंद्र में भी काम कर रहे हैं और वर्तमान में वे वहां कार्बनिक रसायन विज्ञान प्रयोगशाला के प्रमुख हैं।
वह तीन यूरोपीय पेटेंट और लगभग 100 वैज्ञानिक प्रकाशनों के लेखक हैं। अपनी वैज्ञानिक उपलब्धियों के लिए उन्होंने वारसॉ विश्वविद्यालय के रेक्टर का पुरस्कार और वारसॉ विश्वविद्यालय के भौतिकी के संकाय का पुरस्कार प्राप्त किया।
जोआना कोवाल्स्का 2011 से फिजिक्स विभाग, बायोफिजिक्स विभाग, वारसा विश्वविद्यालय में सहायक प्रोफेसर हैं। वर्तमान में, वह एक परियोजना प्रबंधक भी है।
सुश्री जोआना 50 से अधिक वैज्ञानिक पत्रों और तीन यूरोपीय पेटेंटों की लेखिका हैं। उन्हें यूनिवर्सिटी ऑफ वारसॉ रेक्टर का सेकंड डिग्री अवार्ड, यूनिवर्सिटी ऑफ वारसॉ फैकल्टी ऑफ फिजिक्स अवार्ड और प्रो का पुरस्कार मिला। Pieńkowski।
2018 में, "रिसर्च एंड डेवलपमेंट" श्रेणी में पोलैंड के राष्ट्रपति के आर्थिक पुरस्कार के साथ अपने आविष्कार के लिए जेमियलिटी, कोवाल्स्का, दारिंकविक्ज़ और उनकी टीम को सम्मानित किया गया।
